تأییدیه FDA برای نخستین ویرایشگر ژنی جهت درمان کلسترول

رشرکت یول‌تک تراپیوتیکس موفق به دریافت مجوز آزمایش بالینی از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان نوآورانه بیماری هیپرکلسترولمی شد.

به گزارش ایسنا، شرکت زیست‌فناوری بالینی یول‌تک تراپیوتیکس (YolTech Therapeutics)، فعال در حوزه درمان‌های ویرایش ژنی درون‌بدنی، اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مجوز آغاز مطالعه بالینی (IND) برای نخستین درمان ویرایشگر پایه ژنی با نام YOLT-۱۰۱ را صادر کرده است. این درمان آزمایشی برای بیماران مبتلا به هیپرکلسترولمی خانوادگی هتروزیگوت (HeFH) طراحی شده است.

به گفته دکتر «یوکسوان وو» (Yuxuan Wu)، هم‌بنیان‌گذار و مدیرعامل یول‌تک، تأییدیه FDA نقطه عطفی برای یول‌تک به‌شمار می‌رود. ویرایش ژن درون‌بدنی افق تازه‌ای در پزشکی می‌گشاید که راه‌حلی یک‌بار مصرف و بادوام برای بیماری‌های مزمن و ژنتیکی ارائه می‌دهد. ما متعهد به توسعه درمان‌هایی هستیم که زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی و قلبی‌عروقی را متحول می‌کنند.

YOLT-۱۰۱ یک درمان تجربی مبتنی بر ویرایشگر پایه ژنی درون‌بدنی است که با هدف کاهش دائمی و مؤثر سطح کلسترول LDL در خون طراحی شده است. این درمان بر فناوری اختصاصی شرکت یول‌تک با نام YolBE استوار است؛ نوعی ویرایشگر آدنین (hpABE۵) که از پروتئین nCas و یک دی‌آمیناز نوین مشتق‌شده از باکتری Hafnia paralvei ساخته شده است.

برای انتقال مؤثر این ویرایشگر ژنی به سلول‌ها، از سامانه نوآورانه نانوذرات لیپیدی (LNP) شرکت یول‌تک بهره گرفته شده است. برخلاف سامانه‌های سنتی CRISPR/Cas۹ که به بریدگی‌های دورشته‌ای در DNA متکی‌اند، hpABE۵ بدون ایجاد چنین بریدگی‌هایی، امکان تبدیل دقیق جفت‌باز A•T به G•C را فراهم می‌آورد؛ مزیتی که ریسک بروز ناهنجاری‌های کروموزومی و اثرات خارج از هدف را به‌طور چشمگیری کاهش می‌دهد.

داده‌های منتشرشده از کارآزمایی در حال اجرای این درمان توسط پژوهشگران مستقل، نشان از ایمنی مناسب و کاهش چشمگیر سطح LDL-C در بیماران دارد.

هیپرکلسترولمی خانوادگی (FH) نوعی بیماری ژنتیکی است که به دلیل جهش در ژن‌های دخیل در متابولیسم کلسترول مانند LDLR، APOB و PCSK۹ رخ می‌دهد. افراد مبتلا به این بیماری، سطح کلسترول بد (LDL-C) بسیار بالایی دارند و در معرض خطر جدی بیماری‌های قلبی‌عروقی زودرس قرار می‌گیرند.

بر اساس آمار جهانی، از هر ۲۰۰ تا ۲۵۰ نفر یک نفر به این بیماری مبتلاست که معادل حدود ۳۴ میلیون نفر در سراسر جهان است. درمان‌های رایج همچون رژیم غذایی، داروهای استاتین، ازتیمایب، مهارکننده‌های PCSK۹، آفرز لیپوپروتئین و حتی پیوند کبد، اغلب پاسخ‌دهی محدود، عوارض بالا یا مشکلات پذیرش از سوی بیمار دارند. این وضعیت، نیاز به درمان‌هایی بنیادی، پایدار و کم‌هزینه را بیش از پیش برجسته کرده است.

یول‌تک تراپیوتیکس شرکتی پیشرو در زمینه توسعه درمان‌های ویرایش ژنی درون‌بدنی است. این شرکت با تکیه بر فناوری‌های نوآورانه در زمینه ویرایش ژن و بهره‌گیری از سامانه پیشرفته انتقال نانوذرات لیپیدی (LNP)، بستری منعطف برای مقابله با بیماری‌های جدی و پیچیده فراهم کرده است. برنامه اصلی این شرکت در زمینه درمان آمیلوئیدوز خانوادگی ATTR نخستین درمان ویرایش ژنی درون‌بدنی مبتنی بر نانوذرات در کشور چین به‌شمار می‌رود که وارد فاز بالینی شده است. به‌دنبال نتایج امیدبخش اولیه، یول‌تک اکنون تمرکز خود را بر توسعه درمان‌هایی برای FH و نوع اول هیپراُکسالوری اولیه (PH۱) نیز معطوف کرده است.

در راستای اهداف بلندپروازانه خود، یول‌تک همچنین در حال گسترش زیرساخت‌های درون‌شرکتی برای تولید داخلی با بالاترین استانداردهای کیفیت و مقیاس‌پذیری است. این رویکرد یکپارچه، آن‌ها را در مسیر تبدیل به یکی از پیشگامان جهانی در درمان‌های ویرایش ژنی قرار می‌دهد.

به نقل از ستاد نانو، با این پیشرفت، افق تازه‌ای برای میلیون‌ها فرد مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی قلبی در سراسر جهان، به‌ویژه در کشورهایی که به درمان‌های پایدار و در دسترس نیازمندند، گشوده می‌شود. تأییدیه FDA برای YOLT-۱۰۱ نه‌تنها یک موفقیت چشمگیر برای یول‌تک است، بلکه گامی بزرگ در مسیر تحقق درمان‌های نسل آینده به‌شمار می‌رود.

*